Milano, 18 giu. (Adnkronos Salute) - Ogni anno in Italia vengono diagnosticate circa 30mila nuove neoplasie ematologiche, di cui oltre 2.100 riguardano bambini e adolescenti. Oggi sono circa 500mila le persone che convivono con un tumore del sangue, ma grazie ai progressi della ricerca scientifica lo scenario è profondamente cambiato: terapie innovative come l'immunoterapia e i trapianti di cellule staminali emopoietiche hanno aumentato le possibilità di guarigione e consentono a un numero crescente di pazienti di convivere a lungo con la malattia mantenendo una buona qualità di vita. In diversi casi l’aspettativa di vita delle persone affette da una patologia ematologica si avvicina sempre più a quella della popolazione generale. Chiave di questi cambiamenti è la collaborazione tra associazioni di pazienti, società scientifiche, istituzioni e comunità medico-scientifica, impegnate quotidianamente nello sviluppo di cure sempre più efficaci e accessibili. A fare il punto, in vista della Giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma che si celebra il 21 giugno, è l'Ail (Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma) durante un incontro a Roma. "Non siete soli", il messaggio ribadito ai pazienti e alle loro famiglie, dopo aver illustrato i principali risultati e condiviso l'impegno messo in campo, investendo "sempre più fondi" per il finanziamento della ricerca scientifica indipendente.
Nel 2025, Ail ha sostenuto 206 progetti di ricerca su leucemie, linfomi, mieloma e altre malattie del sangue, supportando studi innovativi finalizzati a comprendere i meccanismi alla base delle patologie, favorire diagnosi sempre più precoci e sviluppare nuove strategie terapeutiche. L'Associazione ha inoltre ampliato l'impegno individuando e sostenendo importanti progetti di ricerca guidati dai più autorevoli ematologi italiani e dal Gimema (Gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto), punto di riferimento per la ricerca indipendente e luogo nel quale, attraverso i working party, gli ematologi elaborano e sviluppano protocolli di ricerca nelle diverse patologie. L'impegno dell'associazione si è tradotto anche nel sostegno a 111 Centri di ematologia e di trapianto di cellule staminali distribuiti sul territorio nazionale, attraverso il finanziamento di personale sanitario, apparecchiature, farmaci, ambulatori e reparti dedicati. Nel 2026 Ail - si spiega in una nota - rafforza ulteriormente il proprio investimento nella ricerca indipendente sostenendo, insieme alle principali società scientifiche in ambito ematologico (Sie, Sies, Fil, Gitmo e Aieop), progetti innovativi che spaziano dall'applicazione del 'Digital Twin' (gemello digitale del paziente) alle sindromi mielodisplastiche fino agli studi sulla leucemia linfoblastica acuta pediatrica, passando per nuove ricerche sui linfomi cutanei rari e programmi di alta formazione per medici e infermieri ematologici e di ricerca.
"Ail è nata quasi 60 anni fa con l'obiettivo di essere accanto ai pazienti ematologici e alle loro famiglie in tutte le fasi del percorso di malattia con una vicinanza concreta fatta di ascolto, supporto umano e sostegno alla ricerca scientifica e alle cure - spiega Giuseppe Toro, presidente nazionale Ail - In questi anni abbiamo continuato a rafforzare questo impegno, mettendo sempre al centro la persona, i suoi bisogni, la qualità della vita e l'avanzamento della ricerca. Oggi Ail, insieme alle sue 83 sezioni provinciali e grazie all'impegno di oltre 18mila volontari, rappresenta una rete capillare di solidarietà presente su tutto il territorio nazionale, con le Case Ail, le cure domiciliari per adulti e bambini, il supporto psicologico e molti altri servizi per pazienti e caregiver. Nel 2020 è nata la Scuola nazionale di formazione Ail per i volontari che offre percorsi di formazione continua tenuti da psicologi, medici ed esperti del settore e ha l'obiettivo di accrescere le competenze necessarie per assistere i malati e le loro famiglie. E nel corso degli anni, anche grazie al costante sostegno di Ail alla ricerca, le terapie per la cura delle leucemie, dei linfomi e del mieloma sono diventate sempre più mirate ed efficaci".
Oggi le terapie Car-T stanno ridefinendo il paradigma di cura di numerosi tumori ematologici, evidenziano gli esperti, oltre che per i risultati ottenuti nei pazienti con malattia refrattaria o resistente, anche per le nuove prospettive di impiego nelle fasi più precoci. "Le cellule Car-T rappresentano una delle frontiere più avanzate dell'immunoterapia - illustra Franco Locatelli, direttore Area clinica di Onco-Ematologia pediatrica, Terapia cellulare, Terapie geniche e Trapianto emopoietico Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, Università Cattolica del Sacro Cuore - esistono già numerosi prodotti Car-T approvati per l'uso clinico nel trattamento delle forme refrattarie e resistenti delle leucemie linfoblastiche acute a cellule B, dei linfomi non-Hodgkin a cellule B e del mieloma multiplo. Oggi, però, l'obiettivo si sta spostando progressivamente verso un utilizzo più precoce. Sono infatti in corso, o in fase di attivazione, trial clinici che prevedono l'impiego delle Car-T già alla prima ricaduta, nei pazienti con caratteristiche di alto rischio, e potenzialmente anche in pazienti neo diagnosticati nei quali esistano evidenze di un’elevata probabilità di fallimento delle terapie tradizionali".
Le patologie ematologiche sono malattie rare e alcune - come il mieloma multiplo - vengono diagnosticate prevalentemente in persone con più di 70 anni. Fino a tempi recenti le opzioni erano limitate, oggi il panorama è cambiato anche con l'introduzione di sempre più efficaci anticorpi bispecifici. "Negli ultimi anni uno dei progressi più importanti è stato l'impiego di schemi di induzione basati su quattro farmaci anziché tre - informa Paolo Corradini, professore ordinario di Ematologia Università di Milano, direttore di Ematologia e direttore scientifico facente funzione Istituto nazionale dei tumori (Int) di Milano - A questo si è aggiunta l'introduzione di un anticorpo monoclonale molto efficace, il daratumumab, che riconosce una proteina presente sulla superficie delle cellule di mieloma, chiamata CD38. L'integrazione di questo farmaco nelle fasi di consolidamento e mantenimento ha rappresentato un cambiamento significativo, contribuendo sia a migliorare la sopravvivenza sia ad aumentare la qualità di vita dei pazienti. Quando la malattia è sotto controllo e il paziente è in remissione, infatti, si riducono sintomi importanti come il dolore e il benessere complessivo migliora sensibilmente".
Per la leucemia mieloide acuta, patologia rara e aggressiva che colpisce soprattutto gli over 60, "negli ultimi anni sono diventate disponibili nuove terapie con meccanismi d'azione molto diversi da quelli della chemioterapia tradizionale - informa Alessandro Rambaldi, professore di Ematologia, direttore scientifico Fondazione per la ricerca-From, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo - Le nuove terapie hanno ampliato enormemente il numero di malati ai quali oggi possiamo proporre un trattamento con intento potenzialmente curativo. In passato molti pazienti di età superiore a 65 anni ricevevano esclusivamente cure di supporto, perché non erano candidabili a trattamenti efficaci. Oggi, grazie a terapie meglio tollerate, possiamo portarli in remissione e offrire loro anche il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, che resta la strategia curativa per eccellenza". Quanto alle neoplasie mieloproliferative croniche, gruppo di malattie rare che globalmente hanno un'incidenza inferiore ai 5 casi per 100mila all'anno (le principali sono tre trombocitemia essenziale, policitemia vera e mielofibrosi), "la scoperta che la via Jak-Stat è alterata in queste malattie, indipendentemente dalla mutazione presente, ha portato allo sviluppo degli inibitori di Jak - spiega Alessandro M. Vannucchi, presidente Sies e professore di ematologia, direttore della Sod Ematologia, Crimm (Centro Ricerca e Innovazione delle Malattie Mieloproliferative), direttore Dipartimento di oncologia, direttore Scuola di specializzazione in ematologia Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi e Università di Firenze - Attualmente disponiamo di 3 farmaci approvati in Europa e di 4 negli Stati Uniti. Questi trattamenti hanno cambiato radicalmente l'approccio terapeutico, migliorando in modo significativo la qualità di vita dei pazienti. In molti casi consentono un controllo ottimale dei sintomi e permettono alle persone di tornare a svolgere una vita pressoché normale".
C'è poi la sfida posta dalla leucemia mieloide acuta, che riguarda prevalentemente persone con un'età media alla diagnosi di circa 60-70 anni. Oggi le terapie target hanno modificato il trattamento: "Fino a pochi anni fa, chi non era eleggibile a trattamenti chemioterapici intensivi aveva a disposizione principalmente terapie di supporto oppure agenti ipometilanti utilizzati da soli, strategia quest'ultima che spesso garantiva risposte limitate e di breve durata - informa Adriano Venditti, consiglio direttivo Sie, professore ordinario di Ematologia Università di Roma Tor Vergata, direttore Dipartimento di Onco-Ematologia Azienda Universitaria Policlinico Tor Vergata - Oggi lo scenario è profondamente mutato grazie all'introduzione delle terapie target, farmaci mirati che agiscono su specifiche alterazioni molecolari della cellula leucemica oppure interferiscono con processi metabolici critici per la sua sopravvivenza". L'impatto degli inibitori tirosin-chinasici sulla leucemia mieloide cronica (Lmc) è stato "incredibile", osservano gli esperti, se si pensa che fino agli anni Novanta l'unica possibilità concreta di guarigione era data dal trapianto di midollo osseo. "Oggi lo scenario è completamente diverso e il primo effetto tangibile riguarda la sopravvivenza dei pazienti - sottolinea Fabrizio Pane, professore ordinario di Ematologia, direttore di Dipartimento di oncologia Ematologia e Anatomiapatologica, Università Federico II di Napoli, direttore Uoc Ematologia e Trapianti di midollo, Aou Federico II di Napoli - I dati del Registro svedese di popolazione mostrano che l'aspettativa di vita dei pazienti è solo lievemente inferiore rispetto a quella della popolazione generale. Nella maggior parte dei casi, la Lmc è diventata una malattia cronica, controllabile nel lungo periodo. Le evidenze più recenti suggeriscono inoltre che una quota significativa di pazienti possa interrompere il trattamento. Tra questi, oltre il 60-65% riesce a mantenere una remissione stabile senza necessità di riprendere il trattamento. In questi pazienti si parla sempre più spesso di 'guarigione funzionale'".
In Italia, nel 2025 in ematologia sono stati eseguiti 5.259 trapianti e 750 Car-T. "Per quanto riguarda il trapianto autologo nel nostro Paese si osserva una tendenza alla riduzione, specialmente nel trattamento dei linfomi, di oltre il 30%, rispetto a 5 anni fa - informa Massimo Martino, presidente Gitmo, direttore Centro unico regionale trapianti Cse e terapie cellulari, Grande Ospedale Metropolitano di Reggio Calabria - Questo calo è dovuto a un sempre maggior utilizzo della terapia Car-T. L'aspetto positivo da sottolineare è che è in aumento l'uso di questo approccio in pazienti sopra i 60 e 70 anni. Il mieloma multiplo è la patologia più trattata con trapianto autologo e rappresenta il 63% delle procedure. Al contrario dell'autologo, il numero di trapianti allogenici è in costante crescita: nel 2025 sono stati effettuati 2.152 trapianti in Italia, con un incremento di oltre il 7% rispetto a due anni prima. Le patologie principali sono la leucemia mieloide acuta, seguita dalla linfoblastica, ma cresce l'uso anche per mielodisplasie e mielofibrosi".
Per quanto riguarda i linfomi, ogni anno in Italia si registrano circa 15.500 nuovi casi, tra forme non-Hodgkin e Hodgkin. Le innovazioni terapeutiche stanno cambiando l'approccio: "Le immunoterapie, in particolare le Car-T e gli anticorpi bispecifici, rappresentano una vera rivoluzione nel trattamento dei linfomi, soprattutto dei linfomi non-Hodgkin - afferma Luigi Rigacci, responsabile Commissione Linfoma di Hodgkin Fil, Comitato Direttivo Fil, Direttore Uoc Ematologia e Centro Trapianto cellule staminali Fondazione Policlinico Campus Bio-Medico e professore associato di ematologia Università Campus Bio-Medico di Roma - I risultati ottenuti finora sono estremamente incoraggianti. Nei pazienti affetti da forme particolarmente aggressive di linfoma, queste terapie consentono di raggiungere lunghe sopravvivenze e potenziali guarigioni in circa il 40% dei casi. Prima dell'avvento di queste strategie terapeutiche, la stessa categoria di pazienti aveva una sopravvivenza mediana di poco superiore ai sei mesi e soltanto l'8-10% risultava vivo a due anni".
I tumori ematologici, però, non risparmiano neanche i più giovani. In Italia si stima che ogni anno vengano diagnosticati circa 1.400 casi di malattie oncoematologiche nei bambini fino a 14 anni e circa 800 negli adolescenti tra i 15 e i 19 anni. "Grazie ai progressi della ricerca e all'elevata qualità delle cure disponibili nel nostro Paese, queste patologie sono oggi curabili con esiti molto positivi - assicura Angela Mastronuzzi, presidente Aieop, responsabile Unità di Neuro-Oncologia Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, professore associato di Pediatria, università Cattolica del Sacro Cuore - Oggi la sfida principale non è soltanto guarire i pazienti, ma garantire loro una qualità e un'aspettativa di vita il più possibile sovrapponibili a quelle della popolazione generale. Per questo motivo la ricerca si sta orientando verso una medicina sempre più personalizzata. La personalizzazione delle cure si basa su una stratificazione del rischio sempre più accurata, resa possibile dalla valutazione della malattia residua minima e dall'identificazione delle alterazioni molecolari caratteristiche di ciascuna patologia".
Ricerca scientifica e innovazione sono i pilastri su cui Ail fonda assistenza e cura dei pazienti ematologici. "Agli inizi degli anni Ottanta nacque il Gimema - ripercorre Marco Vignetti, presidente Fondazione Gimema Franco Mandelli - una rete collaborativa con l'obiettivo di condividere idee, progetti e protocolli terapeutici per i pazienti affetti da leucemie acute. Attualmente sono oltre 50 gli studi attivi all'interno del network. Uno dei progetti è LabNet, che quest'anno celebra 20 anni di attività e oggi in Italia collega 160 centri clinici e 60 laboratori specialistici attraverso una piattaforma digitale che assicura l'accesso a una diagnostica molecolare avanzata, certificata e omogenea. Ha raggiunto circa 15mila pazienti ed eseguito oltre 200mila esami molecolari, confermandosi una realtà unica nel panorama italiano dell'ematologia. L'impatto sulla pratica clinica è significativo: molte decisioni terapeutiche dipendono oggi dalla risposta molecolare del paziente e richiedono test affidabili e standardizzati. Questo si traduce in cure più appropriate e personalizzate e al tempo stesso il Servizio Sanitario Nazionale beneficia di un utilizzo più efficiente delle risorse".
Ail ricorda infine il progetto 'Sognando Itaca', nato nel 2006 sul lago di Garda da un giovane paziente appassionato di vela: quest'anno è partito da Venezia l'8 giugno per approdare a Brindisi il 18, dopo aver toccato 7 porti: Venezia, Rimini, Pesaro, Ancona, Giulianova, Bari e Brindisi. "La barca a vela Ail - racconta Giuseppe Navoni, vicepresidente nazionale Ail, presidente Ail Brescia e coordinatore Sognando Itaca - con skipper professionisti, pazienti, medici, infermieri e psicologi, naviga lungo le coste italiane, facendo tappa nelle città in cui è presente una divisione di Ematologia. In ogni porto di attracco, le sezioni Ail coinvolte danno vita all'Itaca Day, durante il quale i pazienti, adulti e bambini, accompagnati da volontari, medici e infermieri, hanno la possibilità di imbarcarsi per vivere un'esperienza a bordo. L'obiettivo è di diffondere la velaterapia quale metodo terapeutico volto alla riabilitazione psicologica e al miglioramento della qualità della vita dei malati ematologici". In occasione della Giornata nazionale si rinnova anche un appuntamento consolidato per pazienti e familiari: il numero verde Ail Problemi Ematologici 800 22 65 24, attivo domenica 21 giugno dalle 8 alle 20, un servizio gratuito che permette ai pazienti di parlare direttamente con ematologi esperti, ricevere chiarimenti sulle proprie patologie e sulle terapie in corso, in totale riservatezza e senza le limitazioni di tempo che spesso hanno con gli ematologi che li seguono abitualmente. Come lo scorso anno, saranno più di 40 gli ematologi a disposizione, un numero elevato di specialisti per garantire un supporto ancora più ampio, tempestivo e personalizzato.
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