“Cellule immunitarie modificate per uccidere quelle cancerogene”, la terapia rivoluzionaria che ha salvato una 13enne in Uk

Una tecnica sperimentale inventata solo sei anni fa darà ad Alyssa, 13 anni, il Natale che non sperava più di avere perché affetta da un cancro incurabile. La ragazzina inglese di Leicester è stata la prima malata di leucemia linfoblastica acuta al mondo a sottoporsi ad una terapia, ora definita rivoluzionaria dai medici, che agisce sulle cellule immunitarie modificandole geneticamente e grazie alla quale il cancro ora non è più riscontrabile. Alyssa aveva contratto la leucemia nel 2021, ma chemioterapia e trapianto di midollo osseo non avevano avuto alcun effetto positivo. Per questo la famiglia della ragazzina ha deciso di farla sottoporre alla sperimentazione sviluppata all’ospedale pediatrico Great Ormond Street (Gosh) di Londra in collaborazione con il UCL Great Ormond Street Institute of Child Health (Ucl Gos Ich). A maggio è stata ricoverata nell’Unità di trapianto di midollo osseo (Bmt) del Gosh, per ricevere cellule immunitarie T CART (letteralmente “cellule T con recettore chimerico per l’antigene”) di un donatore sano.

Utilizzando la tecnica del base-editing, che consente di manipolare le lettere del codice genetico, i ricercatori britannici sono stati in grado di cambiare le cellule del sistema immunitario ( i linfociti T) del donatore predisponendole a dare la caccia e uccidere le cellule T cancerogene della paziente senza attaccarsi reciprocamente. “Abbiamo preso delle cellule immunitarie dette Cellule T di un donatore sano, le abbiamo portate in laboratorio e le abbiamo cambiate in modo da renderle in grado di combattere contro tipi di leucemia che sono difficili da trattare” spiega in breve Waseem Qasim, professore di Terapia genetica del Ucl Gos Ich che ha guidato la sperimentazione. In ventotto giorni il cancro era completamente regredito e la ragazzina ha potuto subire un secondo trapianto di midollo per ripristinare il suo sistema immunitario. Sei mesi dopo Alyssa è ora a casa in convalescenza, sapendo che dovrà continuare a sottoporsi a controlli ma che quest’anno il suo Natale sarà senza leucemia. “Sono risultati notevoli anche se preliminari e continueremo a monitorare la sperimentazione per confermarli nei prossimi mesi” ha detto il dottor Robert Chiesa, del Bone Marrow Transplant e CAR T-cell therapy del Gosh. I ricercatori del Gosh sperano che se il successo della sperimentazione sarà confermato, la terapia sarà offerta ad altri bambini fin dalle prime fasi della terapia contro il cancro e che la tecnica potrà essere applicata anche ad altri tipi di leucemia.

“È stata la prima applicazione del base-editing che ci permette di guardare all’intero Dna della cellula e modificare una regione molto precisa in modo estremamente efficiente. Questa è una grossa dimostrazione di come, con un team di esperti e le giuste infrastrutture, possiamo trasferire tecnologie all’avanguardia dal laboratorio agli ospedali con reali risultati per i pazienti – conclude il professor Qasim – Questa è la nostra ingegneria genetica più sofisticata e cementa la strada per altre terapie innovative ed un futuro migliore per i bambini malati. Abbiamo una struttura speciale qui a Gosh e Ucl Gos Ich che ci permette di accelerare nuove tecnologie e continueremo la ricerca per portarla ai pazienti che ne hanno più bisogno”.