Medulloblastoma, lo studio preliminare Usa: “Un nuovo anticorpo sembra stabilizzare la malattia”

Le opzioni terapeutiche per i pazienti pediatrici con questo tumore del sistema nervoso centrale sono attualmente limitate e non sempre praticabili o efficaci. I ricercattori: "Speriamo che questo lavoro possa costituire la base per lo sviluppo di una terapia efficace”.

Le opzioni terapeutiche per i pazienti pediatrici con medulloblastoma, un tumore del sistema nervoso centrale, sono attualmente limitate e non sempre praticabili o efficaci. Per ampliare le possibilità di trattamento di questi giovani pazienti, gli scienziati dell’Atrium Health Levine Children’s Hospital e del Massachusetts General Hospital (MGH), hanno valutato un nuovo anticorpo, chiamato TB-403, in uno studio clinico di fase I. In un articolo pubblicato sulla rivista Clinical Cancer Research, il team, guidato da Rakesh K. Jain, ha riportato risultati che appaiono promettenti.

Il medulloblastoma è un carcinoma del sistema nervoso centrale, considerato un tumore embrionale, che si forma nel cervelletto, una struttura localizzata alla base del cervello e responsabile di molteplici attività, tra le quali la coordinazione dei movimenti. Considerato la forma di tumore maligno del cervello più comune in età pediatrica, il medulloblastoma tende a crescere velocemente e a diffondersi tramite metastasi nel sistema nervoso centrale. Secondo i dati dell’Associazione italiana registri tumori (AIRTUM), in Italia circa sette bambini su un milione sono colpiti da questo tipo di malattia, con un’incidenza leggermente più elevata tra i maschi.

Come riporta la Fondazione AIRC per la Ricerca sul Cancro, la terapia d’elezione per il medulloblastoma è attualmente l’asportazione chirurgica, che tuttavia può essere impraticabile in caso di posizione del tumore in zone inaccessibili o particolarmente rischiose per la salute e il benessere del paziente. I pazienti con questa forma di carcinoma vengono inoltre sottoposti a radio e/o chemioterapia.

Per vagliare una nuova possibile strada terapeutica, il gruppo di ricerca ha coinvolto 15 bambini con medulloblastoma recidivante o refrattario, che non avevano mostrato segni di miglioramento a seguito dei trattamenti standard. Gli scienziati hanno somministrato dosi crescenti di TB-403, un anticorpo in grado di riconoscere il fattore di crescita placentare (PlGF), che risulta sovraespresso in caso di medulloblastoma e altri tumori maligni. Stando a quanto emerge dalla sperimentazione, i primi risultati sono stati molto promettenti: il profilo di tollerabilità e sicurezza del trattamento è stato positivo a tutti i dosaggi (20 mg/kg, 50 mg/kg, 100 mg/kg e 175 mg/kg). “Non abbiamo osservato risposte tumorali parziali – precisa Jain, ricercatore presso il MGH – ovvero riduzioni significative delle dimensioni del carcinoma, ma sette bambini hanno manifestato una stabilizzazione della malattia, intesa come interruzione della progressione, persistita per oltre 100 giorni dopo il trattamento”. “I nostri risultati – aggiunge Giselle L. Saulnier Sholler, del Beat Childhood Cancer Research Consortium presso il Levine Children’s Hospital, altra firma dell’articolo – suggeriscono che TB-403 merita ulteriore approfondimento in studi più ampi su bambini con medulloblastoma in diverse fasi di avanzamento. Speriamo che questo lavoro possa costituire la base per lo sviluppo di una terapia efficace”.

Valentina Di Paola