Sclerosi multipla, lo studio sul farmaco sperimentale che fa regredire paralisi e cecità nei topi

Kamuvudine-9 (K-9) deriva da una molecola anti Hiv antiretrovirale già approvata per l’uso nell’uomo. I risultati ottenuti nei modelli animali dovranno essere verificati nell'uomo

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Un farmaco sperimentale ha fatto regredire nei topi la paralisi e la cecità provocate dalla sclerosi multipla. Il risultato è descritto in uno studio pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine e coordinato da Jayakrishna Ambati, dell’Università della Virginia. Il farmaco, denominato Kamuvudine-9 (K-9), deriva da una molecola anti Hiv antiretrovirale già approvata per l’uso nell’uomo e appartiene alla classe degli inibitori nucleosidici/nucleotidici della trascrittasi inversa, utilizzati come antivirali. Alcune osservazioni statistiche avevano evidenziato un’associazione tra l’impiego di queste molecole e una riduzione dei casi di sclerosi multipla, fornendo lo spunto per ulteriori ricerche.

I ricercatori hanno quindi sperimentato il K-9 su topi modello della sclerosi multipla, ottenendo risultati che gli autori definiscono incoraggianti. Secondo Ambati, la particolarità dell’approccio consiste nel fatto che il farmaco non si sarebbe limitato a impedire un ulteriore peggioramento neurologico, ma avrebbe consentito agli animali di recuperare funzioni già perdute.

Lo studio ha inoltre rilevato che il trattamento ha bloccato l’aumento della catena leggera dei neurofilamenti, un marcatore presente nel sangue utilizzato per stimare i danni ai tessuti nervosi associati alla malattia. Alla base dell’azione del K-9 ci sarebbe il blocco di una specifica via infiammatoria coinvolta nella sclerosi multipla, l’attivazione dell’inflammasoma. Lo stesso meccanismo, secondo quanto riferito dai ricercatori, è già stato impiegato nel contrasto di alcune patologie oculari, tra cui l’edema maculare diabetico e l’oftalmopatia tiroidea.

Gli autori sottolineano che l’inibizione dell’inflammasoma è oggetto di crescente interesse nello studio di diverse malattie infiammatorie. I risultati ottenuti nei modelli animali, tuttavia, dovranno essere verificati nell’uomo. Il prossimo passo indicato dai ricercatori è infatti la pianificazione di studi clinici sull’uomo. Il fatto che il farmaco derivi da una molecola già utilizzata per altre terapie potrebbe, secondo gli autori, contribuire a ridurre i tempi necessari per arrivare alla sperimentazione clinica.