La prima cura a base di cellule Car-t ottenute a fresco su tre bambini affetti da una particolare forma di leucemia ha avuto successo. I tre piccoli sono guariti dopo un trattamento possibile grazie a una innovativa produzione automatizzata che ha permesso ai medici che li hanno curati di sconfiggere la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP) dalla quale erano affetti, aprendo così a una nuova strategia medica contro questa malattia. I bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del programma CAR-T Italia.

Il progetto è stato promosso dal Parlamento che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute al fine di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale. Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia. “La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca”, ha sottolineato il ministro della Salute, Roberto Speranza.

“Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – dichiara il Professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia e presidente del Consiglio Superiore di Sanità – sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche”.

Il progetto è in fase avanzata di realizzazione e sono stati trattati i primi tre bambini affetti da LLA-BCP, su cui i trattamenti convenzionali non avevano sortito i risultati attesi. Su uno dei tre aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche. I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate per esprimere un recettore chiamato CAR (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19. Il sistema automatizzato consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule CAR-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia.

Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della malattia. Si tratta di risultati preliminari estremamente promettenti, spiega un comunicato del ministero della Salute, a conferma di come la nuova piattaforma di cellule CAR-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di LLA-BCP, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I.

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