Un bambino con una malattia che blocca gli arti, poi i polmoni e il cuore intorno ai 30 anni. Un papà e una mamma che combattono contro il tempo per avere un farmaco – l’unico che oggi potrebbe rallentarne il decorso – approvato negli Stati Uniti, ma non nell’Unione Europea. La richiesta dei neurologi dell’ospedale Bambino Gesù per avere il trattamento attraverso una legge speciale, la 326 del 2003, che prevede un fondo proprio per garantire l’accesso ai trattamenti per le malattie rare. E poi il rifiuto da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) a concederlo.

Questa storia ce la racconta Costantino D’Aniello, il papà del bambino con la Distrofia di Duchenne che ha deciso di rendere pubblica la sua vicenda dopo il rifiuto di Aifa: “È stato motivato con la mancata autorizzazione da parte di Ema – l’Agenzia europea del farmaco – a metterlo in commercio, ma secondo la legge 326, dedicata proprio a farmaci per malattie rare come quella di mio figlio, questa approvazione non è necessaria!”. E aggiunge “Farmaci contro il Covid 19 sono stati approvati da Aifa (all’utilizzo off label, ndr ) con procedura d’urgenza. “Capisco la necessità per la pandemia, ma questa condizione di bisogno ce l’ho anche io con mio figlio e gli altri come lui!”. “Ha dodici anni. Ancora cammina, ma sempre meno – dice D’Aniello del suo bambino – lui ormai non potrà evitare la sedia a rotelle però vorrei preservargli il più possibile, la parte superiore del corpo”. L’approvazione nel 2016 del farmaco Exondys 51 della casa farmaceutica Sarepta negli Stati Uniti da parte della Food and Drug Administration (Fda) aveva portato una luce nella storia di questa famiglia: “Consente ai muscoli di produrre tra il 6% ed il 17% di distrofina, la proteina la cui assenza causa il decadimento muscolare – spiega D’Aniello – non si tratta di un farmaco miracoloso: non guarisce, ma sarebbe un primo serio rallentatore della malattia”.

“Ci siamo subito mossi per averlo e il 18 maggio 2018 attraverso l’associazione Parent Project che rappresenta i genitori dei malati di Distrofia di Duchenne abbiamo ottenuto un incontro con una delegazione Aifa”, dice. Sul sito dell’associazione è presente il rapporto dell’incontro, al termine del quale la stessa delegazione Aifa indica la strada della Legge 326/2003 per ottenere il farmaco. Si tratta della legge finalizzata a permettere l’accesso a “farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di terapia, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie”. “I neurologi dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, centro di riferimento presso il quale mio figlio è seguito, hanno fatto richiesta all’Aifa per l’accesso precoce al farmaco i primi mesi del 2019 – dice – ma il 1° luglio è stato loro notificato il rigetto”. Il motivo riportato è “la non definitiva approvazione dell’Fda e il diniego dell’Ema” – avvenuto nel frattempo, nel settembre 2018 – alla sua messa in commercio “per mancanza di sufficienti dati sull’efficacia”. “Ma l’efficacia non è stata esclusa”, sottolinea D’Aniello. Per questo “data l’approvazione dell’Fda”, “il primario di Neurologia Infantile dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha richiesto nuovamente il farmaco per mio figlio all’inizio di quest’anno, allegando ulteriori evidenze di rallentamento della perdita di deambulazione e del declino respiratorio di mio figlio“. Ma l’agenzia ha nuovamente espresso un giudizio negativo. “Hanno detto che non si opporrebbero se la cura (che costa circa 400mila euro l’anno) fosse fornita gratuitamente dall’azienda. Allora è solo un problema di soldi?”.

Foto di archivio

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