A un anno dal via libero alla sperimentazione da parte dell’Europa l’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata nei centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.

Le terapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell), sottolinea l’Aifa, rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario: una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. La Car-T è destinata a cambiare il trattamento di tumori del sangue finora senza cura. “È vero, è una nuova ‘arma’ terapeutica – evidenzia Franco Locatelli all’Adnkronos Salute, luminare della terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambino Gesù di Roma – ma è un trattamento innovativo che ha efficacia ma anche delle tossicità. Non è una cura miracolosa e non dobbiamo dare aspettative troppo alte, è però efficace in una popolazione particolare di pazienti e questo è un ottimo risultato”. I centri che hanno le caratteristiche per poter maneggiare questo tipo di terapia Car-t non sono molti. “Più di una decina in Italia – ricorda Locatelli – ma dovranno, ad esempio, essere dotati di infrastrutture precise, come una rianimazione per poter intervenire in caso di complicanze e rispettare i criteri di accreditamento”. La terapia “potrà essere somministrata a 30-40 pazienti pediatrici e a circa 500 adulti”.

Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di Aifa, si è concluso l’iter procedurale per garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita, dopo “una negoziazione – rileva l’Agenzia italiana del farmaco – contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l’azienda”. L’approvazione si baserà su un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (payment at results) come spiega in una nota il direttore generale di Aifa Luca Li Bassi.

“Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione – sottolinea Li Bassi – che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale. Un lavoro di squadra puntuale e attento ha fatto in modo di aprire un percorso che garantirà a breve un accesso presso centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale”. “L’approvazione in CdA della prima terapia CAR-T – dichiara il presidente dell’Aifa Stefano Bonaccini – segna un passaggio molto importante per la salute pubblica e per il nostro SSN, che intorno a questa negoziazione ha visto un cambio rispetto al passato”. “Siamo soddisfatti per questo accordo con Aifa, che permetterà di offrire ai pazienti con LLA e DLCBL che hanno esaurito qualsiasi opzione terapeutica, una terapia efficace e una nuova speranza di cura nel rispetto della sostenibilità del sistema”, ha dichiarato Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology.

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