Roma, 18 giu. (Adnkronos Salute) - Chiesi Global Rare Diseases, la business unit del Gruppo Chiesi creata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone che convivono con malattie rare, ha annunciato oggi a Parma i destinatari del finanziamento alla ricerca 'Find For Rare'. Il programma, valutato in maniera indipendente da 10 esperti del settore - informa una nota - ha l'obiettivo di migliorare la gestione e l'assistenza ai pazienti, promuovendo e riconoscendo la ricerca in 3 patologie lisosomiali: la malattia di Fabry, l'alfa-mannosidosi e la cistinosi. Il bando è stato aperto l'8 agosto 2024 e ha ricevuto 82 candidature provenienti da 23 Paesi. I ricercatori selezionati riceveranno finanziamenti fino a 50mila euro.
I progetti selezionati hanno dimostrato un significativo potenziale per rispondere a bisogni ancora insoddisfatti di questi pazienti. Nel dettaglio, per la malattia di Fabry, Mitra Tavakoli, University of Exeter (Uk) ha vinto il finanziamento per il progetto 'Fab-Pain: fenotipizzazione precisa della neuropatia tramite una gamma di nuovi biomarcatori nella malattia di Fabry', che esplora una gamma di nuovi biomarcatori per comprendere meglio i meccanismi del dolore nella malattia di Fabry. I risultati potrebbero portare allo sviluppo di nuovi biomarcatori neuropatici, migliorando la comprensione della malattia e favorendo la creazione di strumenti diagnostici e interventi terapeutici.
Per l'alfa-mannosidosi, Margarita Dinamarca, University of Basel, Basilea (Svizzera), ha ottenuto la borsa di ricerca per il progetto 'Studio della disfunzione endoteliale cerebrale nell’alfa-mannosidosi', rilevante per il suo duplice contributo: chiarire i meccanismi attraverso cui l'alfa-mannosidosi altera la funzione delle cellule endoteliali e proporre una strategia terapeutica mirata mediante l'uso di nanocarrier. Infine, per la cistinosi, Francesco Bellomo, Ospedale pediatrico Bambino Gesù, Irccs di Roma, con il progetto 'Studio dei meccanismi molecolari alla base degli effetti della dieta chetogenica nella cistinosi', avrà i finanziamenti per indagare il potenziale della dieta chetogenica come trattamento per la cistinosi nefropatica, una rara patologia genetica che colpisce i reni. In modelli murini si sono infatti osservati miglioramenti significativi nei sintomi come la sindrome di Fanconi, l'infiammazione e la fibrosi. L'obiettivo è sviluppare un sistema in vitro per approfondire i meccanismi molecolari responsabili di questi benefici e favorire così l'identificazione di nuove opzioni terapeutiche.
"La malattia di Fabry, l'alfa-mannosidosi e la cistinosi sono patologie da accumulo lisosomiale rare e ultra-rare che comportano problematiche gravi, progressive e che accompagnano i pazienti per tutta la vita, spesso complicate da ritardi diagnostici a causa del decorso graduale e complesso - afferma Enrico Piccinini, Senior Vice President Eu and International, Rare Diseases del Gruppo Chiesi - Nonostante i progressi terapeutici, è fondamentale continuare a sostenere la ricerca per migliorare la diagnosi, sviluppare nuove terapie e offrire migliori risultati ai pazienti. La selezione di questi 3 progetti attraverso 'Find For Rare' testimonia il nostro impegno concreto nel promuovere innovazione e progresso nella cura delle malattie lisosomiali".
"La qualità scientifica delle proposte ricevute quest'anno è stata davvero impressionante - commenta Christina Lampe, professoressa e presidente del Comitato scientifico di 'Find For Rare' - Ogni progetto selezionato si è distinto per il suo potenziale nel rispondere a sfide quotidiane vissute da pazienti e caregiver che convivono con malattie da accumulo lisosomiale. Sostenendo una ricerca innovativa e orientata al paziente, questo programma accelera la trasformazione della scienza in benefici tangibili per le comunità affette da malattie rare".
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