L’Agenzia italiana del farmaco ha stabilito, con una nuova determina, che la somministrazione dell’Edaravone potrà essere estesa anche a persone malate di Sla con durata della patologia superiore ai due anni e a domicilio. “Si tratta di una importante novità per tutte le donne e gli uomini che hanno ricevuto la diagnosi. L’Edaravone è il farmaco in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla patologia neuromuscolare”, spiega al Fattoquotidiano.it Christian Lunetta, medical director della commissione medico-scientifica dell’Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica (AISLA)”.

Fino ad oggi il farmaco era somministrato a persone a cui la malattia era stata diagnosticata da non oltre 2 anni e che presentassero caratteristiche cliniche idonee, ovvero una disabilità moderata e una buona funzionalità respiratoria. La prescrizione viene fatta esclusivamente dal neurologo, e la sua somministrazione, che è per via endovenosa, fino ad ora veniva attuata solo in strutture ospedaliere. In occasione della Giornata mondiale sulla Sla del 21 giugno e per conoscere nel dettaglio che cos’è l’Edaravone e quali sono le conseguenze sulla qualità di vita dei malati, Ilfattoquotidiano.it ha intervistato proprio Lunetta, che è anche il responsabile area Sla del Centro Clinico Nemo di Milano. Lunetta è un esperto di lungo corso di questa patologia neurologica molto grave che, tra i vari impegni, è impegnato in uno studio finalizzato a fornire alle persone colpite da sclerosi laterale amiotrofica strumenti tecnologici che le aiutino nelle azioni quotidiane, come nuovi occhiali per la realtà aumentata connessi alle carrozzine che consentono ai malati di spostare la sedia a rotelle con comandi della voce e degli occhi, grazie a un sistema innovativo di tracciamento oculare.

Il farmaco Edaravone quali benefici apporta alle persone con sclerosi laterale amiotrofica?  
L’Edaravone è un farmaco con attività antiossidante che in passato è stato approvato in Giappone inizialmente per il trattamento dell’ictus e più di recente per il trattamento della Sla. In particolare per quest’ultima patologia, uno studio nipponico su un gruppo di pazienti con durata di malattia inferiore a due anni ha dimostrato una buona funzionalità respiratoria e motoria. Il trattamento con Edaravone mostrava, inoltre, un lieve rallentamento del decorso rispetto a pazienti con analoghe caratteristiche ma trattate con placebo. Questo evento dopo due decenni dall’approvazione del primo farmaco per la Sla, il Riluzolo, ha destato notevole interesse da parte dei pazienti e della comunità scientifica, sebbene quest’ultima, pur riconoscendo l’importanza del risultato, ha da sempre richiesto una ulteriore sperimentazione che confermasse il precedente risultato ma, ad oggi, l’azienda proprietaria del farmaco non ha mostrato interessi in tal senso.

Si è letto che la somministrazione del farmaco verrà allargata anche a pazienti con durata di malattia superiore ai 2 anni e che sono seguiti a domicilio.  Cosa significa? È una novità assoluta?
L’Edaravone, grazie ad un lavoro di AISLA svolto in sinergia con Aifa, è stato inserito nel 2017 nella lista dei farmaci prevista dalla Legge n.648/96 che ne ha consentito la somministrazione in questi mesi con costi a carico del Ssn a pazienti con specifici criteri indicati nella delibera approvativa (durata di malattia inferiore a due anni, buona funzionalità respiratoria e motoria). Tali  criteri, scelti in quanto individuati dallo stesso studio che ne aveva individuati i possibili effetti positivi sulla Sla, ovviamente avevano comportato l’esclusione di molti pazienti. Si stima, infatti, che solo il 10% circa dei pazienti ha tali caratteristiche. Di fronte ad una patologia così grave e rapidamente ingravescente questa esclusione di molti pazienti ha scatenato diverse polemiche e rimostranze. La decisione di Aifa di allargare le maglie dei criteri di inclusione (in particolare non considerando il criterio durata di malattia) permetterà a pazienti ancora in fase iniziale (sono rimasti invariati gli altri criteri di inclusione tra cui una buona funzione respiratoria e motoria) pur con una  durata  superiore ai due anni di poter accedere al trattamento. L’ esperienza di questi mesi ha permesso inoltre di verificare il buon profilo di tollerabilità e di sicurezza. Per tale motivo come da richiesta di Aisla, è stata approvata la possibilità che dopo un primo ciclo di trattamento presso il Centro  prescrittore, il farmaco potrà essere proseguito a giudizio del medico curante e previo accordo con il paziente presso il proprio domicilio mediante i servizi di assistenza domiciliare integrata presenti nel territorio nazionale. Questo aspetto avrà positive ricadute nel ridurre l’onere al momento dei Centri ospedalieri e dei pazienti che hanno potuto ricevere il trattamento solo recandosi in ospedale per la somministrazione del farmaco stesso.

Può fare una breve disamina sulle principali cure sono disponibili in Italia per i malati di Sla?
Ad oggi il trattamento della Sla in Italia include il Riluzolo e per i pazienti in fase iniziale l’Edaravone. A questi di solito sono associati trattamenti con integratori come la vitamina E e l’acetil-L-carnitina e farmaci sintomatici per la gestione dei disturbi spesso connessi come la spasticità, il dolore, i disturbi del sonno e dell’umore.  Ma la parte preponderante della cura della malattia è rappresentata dalla cosiddetta presa in carico multidisciplinare basata sul quel corteo di trattamenti e strategie volte al sostegno della perdita di autonomia, il trattamento  delle complicanze motorie, nutrizionali e respiratorie che la malattia comporta e il supporto psicologico del paziente e dei propri cari. L’approccio di cura multidisciplinare, ad oggi, ha dimostrato effetti sicuramente maggiori rispetto ai farmaci attualmente disponibili nel rallentamento della malattia.

Qual è il tema su cui lei come medico specializzato sulla Sla è personalmente più interessato?
La Sla negli ultimi anni è passata dall’essere una patologia sconosciuta all’opinione pubblica a patologia estremamente nota. L’evento Ice Bucket Challenge del 2014 ha avuto un effetto mondiale nel sensibilizzare l’opinione pubblica nei confronti di tale patologia. Ma ancora oggi per SLA non si è ancora arrivati a comprenderne fino in fondo le cause scatenanti e i fattori più rilevanti nel determinarne la progressione e l’avanzamento stesso. Per tale motivo è fondamentale ancora oggi sostenere la ricerca di base al fine di risolvere ancora gli innumerevoli quesiti che rimangono aperti e dall’altra parte lo sviluppo di strategie di presa in carico sempre più innovative che possano contrastarne l’evoluzione e la progressione. Tutto ciò però è possibile solo continuando a sostenere tutte quelle realtà che ogni giorno, come Aisla e Arisla lavorano per dare ai ricercatori, medici e operatori sanitari quegli strumenti per portare avanti la propria battaglia al fine di garantire un futuro migliore a chi purtroppo si ammalerà di questa malattia.

Dottor Lunetta, in che modo si è interessato allo studio della Sla?
Inizialmente la mia attività in Aisla è stata nell’ambito del Centro di Ascolto che mi ha consentito di conoscere quello che ogni giorno i pazienti e i professionisti devono affrontare quando si trovano di fronte ad una così terribile malattia. Dal 2013, inoltre, mi è stato dato l’incarico di Medical Director della stessa associazione, ruolo che in sinergia con la Presidenza dell’associazione stessa e la Presidenza della Commissione medico-scientifica di Aisla mi ha consentito di affrontare le varie criticità che si sono poste in questi anni e in cui AISLA ha avuto moto di gestire e in molti casi risolvere. Come neurologo sono sempre stato interessato alla SLA e questo mi ha consentito di poter fare esperienza in diverse realtà nazionali dedicate a tale malattia. Dal 2008 lavoro presso il Centro Clinico Nemo di Milano, primo Centro multidisciplinare dedicato alla cura, presa in carico e ricerca delle malattie neuromuscolari, dove ricopro il ruolo di Responsabile dell’area SLA. Nell’ambito della ricerca, l’esperienza nel Centro Clinico Nemo, mi ha consentito di portare avanti numerosi studi volti allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche, nella definizione degli aspetti genetici della malattia e nella ideazione di nuove tecniche di presa in carico, anche con il supporto delle nuove tecnologie.