La Giornata mondiale sulla Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) è accompagnata quest’anno dalla notizia dell’avvio di due studi clinici: i dati preliminari mostrano un primo, seppur limitato nel tempo, rallentamento della progressione della malattia. La prima sperimentazione parla italiano ed è stata avviata dall’Istituto Mario Negri di Milano e dall’Ospedale Maggiore della Carità di Novara su 44 malati di Sla. Come illustrato nello studio pubblicato sul Journal of Neuroinflammation, otto pazienti hanno già concluso il primo periodo di osservazione “senza riportare eventi avversi seri”, spiegano gli esperti. Lo studio è stato esteso a 18 centri italiani, più uno straniero di riferimento, il Massachusetts General Hospital di Boston. “Si basa sulla molecola RNS60, che agisce sui meccanismi dell’infiammazione e protegge l’integrità delle cellule”, ha spiegato Ettore Beghi, responsabile del Laboratorio malattie neurologiche del Mario Negri.

La seconda sperimentazione, più circoscritta perché limitata al momento solo a tre malati di Sla, nasce dagli studi del neurologo Stanley Appel, co-direttore dello Houston Methodist Neurological Institute, ed è basata sul trapianto dei linfociti T regolatori, cellule che modulano la risposta del sistema immunitario umano. Come illustrato nello studio pubblicato su Neuroimmunology & Neuroinflammation, rivista ufficiale dell’American academy of neurology, “nei 3 pazienti il trattamento si è dimostrato sicuro e ben tollerato in tutte le fasi della malattia, che è progredita più lentamente”, ha spiegato Appel. Lo studioso precisa che questi effetti positivi sono limitati nel tempo e legati alla durata del trattamento, ma aggiunge che “lo studio di fase 2 è già in programma in autunno e avrà lo scopo di verificare se la progressione della malattia può essere rallentata per periodi prolungati”.

La Giornata mondiale sulla Sla si svolge ogni anno il primo giorno d’estate ed è promossa dall’International Alliance of ALS/MND Associations, una federazione internazionale di più di 50 organizzazioni dei malati di Sla, di cui l’Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica (Aisla) è l’unico membro italiano. La Giornata del 2018 è stata preceduta da un incontro speciale, un’udienza con Papa Francesco, la prima da quando esiste la Giornata sulla Sla. Il Pontefice ha incontrato un gruppo di oltre 300 persone tra malati di Sla, loro familiari e volontari.

Secondo l’Aisla, i malati di Sla nel mondo sono circa 450.000, di cui circa 6.000 in Italia. La Sla è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce selettivamente le cellule nervose preposte al controllo dei movimenti volontari, i cosiddetti motoneuroni. I suoi effetti sono invalidanti, come dimostra l’esistenza del celebre cosmologo Stephen Hawking, scomparso il 14 marzo 2018 dopo aver convissuto con la Sla per decenni, costretto su una sedia a rotelle e incapace di muoversi e di parlare se non attraverso un sintetizzatore vocale, malgrado i medici gli avessero dato appena due anni di vita. Le cause della Sla sono ancora poco note e non è, infatti, possibile fare previsioni esatte sul suo decorso.

Per cercare di capire di più cosa scateni la malattia, gli sforzi degli scienziati si stanno concentrando sullo studio dei motoneuroni. Un aiuto potrebbe arrivare da una recente ricerca italiana, condotta dagli scienziati del Laboratorio di neuroscienze dell’Istituto auxologico italiano e pubblicato su Stem Cell Research. I ricercatori italiani sono riusciti a ottenere motoneuroni da cellule del sangue, riportando indietro le lancette dell’orologio di queste cellule fino a farle diventare staminali, le cosiddette staminali pluripotenti indotte, con caratteristiche paragonabili a quelle delle cellule embrionali. Autentici jolly, cioè, capaci di trasformarsi in cellule diverse, in questo caso in motoneuroni. La ricerca permetterà nei prossimi anni, con un semplice prelievo di sangue, di studiare in laboratorio i motoneuroni dei malati di Sla confrontandoli con quelli degli individui sani.

Studio su trapianto linfociti T

Studio Mario Negri

Studio staminali