Anche se il genitore non è compatibile, il trapianto di midollo è possibile e “con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo”. A spiegarlo è il nuovo studio condotto dall’équipe di ricercatori di Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia e medicina trasfusionale al Bambino Gesù, che introduce importanti novità nella lotta alla leucemia pediatrica e ai tumori del sangue, grazie a una nuova tecnica di manipolazione di cellule staminali. Messa a punto dai ricercatori dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù, la tecnica è stata sviluppata con la più grande casistica al mondo nell’ospedale della Santa Sede su bambini con leucemie e tumori del sangue.
La procedura è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti o con ricadute dopo i convenzionali trattamenti chemioterapici. I risultati mostrano che il rischio di mortalità da trapianto è straordinariamente basso (5%), quello di ricaduta di malattia è del 24% e la probabilità di cura definitiva è superiore al 70%, “un valore sovrapponibile (anzi lievemente migliore) a quello ottenuto nello stesso periodo in bambini leucemici trapiantati da un donatore, familiare o non consanguineo, perfettamente compatibile”. Risultati eccezionali, pubblicati su Blood, e rilanciati dalla Società americana di ematologia (Ash). Questa metodologia rivoluzionaria – messa a punto- era già stata applicata alle immunodeficienze e alle malattie genetiche (talassemie, anemie, ecc.). Il nuovo studio allarga le patologie trattabili alle leucemie e ai tumori del sangue.
Il trapianto di staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per molti bambini con leucemia o altri tumori del sangue, così come per i piccoli che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi (malattia talassemica). Per anni l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%. Per ovviare a questa limitazione sono stati creati i Registri dei donatori volontari di midollo osseo che arruolano ormai più di 29 milioni di donatori e le Banche di raccolta e conservazione del sangue placentare, le quali rendono disponibili circa 700mila unità nel mondo.
Un 30-40% di pazienti non trova però un donatore idoneo o ha urgenza di essere avviato al trapianto prima di poter identificarlo al di fuori dell’ambito familiare. Proprio per rispondere a questa ‘urgenza’ terapeutica, negli ultimi 20 anni si è investito nell’utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio. Tuttavia l’utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali. Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di ‘purificazione’ che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto ma che si associava ad un elevato rischio infettivo, con un’elevata incidenza di mortalità.
Insomma, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella, o un estraneo compatibile. Il team del Bambino Gesù ha messo a punto una nuova tecnica di manipolazione delle staminali che permette di eliminare le cellule pericolose (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione delle cellule del donatore sui tessuti del ricevente, lasciando però elevate quantità di cellule buone (linfociti T gamma/delta+, cellule natural killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e ricadute.
La stretta interazione tra ricerca clinica e ricerca di base ha permesso di capire che con il nuovo approccio di manipolazione selettiva dei tessuti da trapiantare, i pazienti possono beneficiare fin da subito dell’effetto positivo dei linfociti T gamma/delta+ e delle cellule natural killer del donatore. Inoltre, il rischio particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto ottenuto grazie a questo nuovo approccio metodologico, “rende questa procedura un traguardo solo pochi anni fa impensabile e oggi una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo”, spiegano dall’ospedale. Largo supporto alle attività di ricerca è stato dato da un grant finanziato da Airc (Associazione italiana per la ricerca sul cancro).
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