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Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*), prima terapia genica per la Sma, anche ai bambini con Sma 2 fino a 13,5 kg e ai pre-sintomatici con tre copie del gene Smn2. Il trattamento è infatti già rimborsato, dal 2021, per l'impiego nella Sma di tipo 1. L'approvazione arriva proprio in un momento storico in cui lo screening neonatale, fondamentale per la diagnosi tempestiva della patologia, si sta estendendo in sempre più regioni italiane.
L'atrofia muscolare spinale - spiega una nota - è una patologia neuromuscolare rara e grave, oltre che prima causa di morte genetica infantile, caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie, dovuta alla mancante o difettosa versione di un gene necessario per produrre una proteina essenziale nota come proteina di 'sopravvivenza dei motoneuroni' (Smn). In Italia nascono ogni anno circa 40-50 bambini con atrofia muscolare spinale. Proprio la mancanza di proteina Smn1, che provoca la morte dei nervi che controllano i muscoli (motoneuroni), rende difficili gesti quotidiani come sedersi e stare in piedi o, nei casi più gravi, deglutire e respirare. La Sma tipo 1, i cui sintomi si sviluppano all'età di 6 mesi, e la Sma tipo 2, con sintomi che compaiono tra i 6 e i 18 mesi di età, sono le forme più gravi. La gravità varia in base al numero di copie del gene di riserva Smn2. Più di 7 pazienti su 10 con due copie di Smn2 sviluppa il tipo 1, la forma più comune, che rappresenta il 60% dei casi. Il tipo 1 è grave: se non trattato, porta alla morte o alla necessità di ventilazione permanente entro i 2 anni di età in più del 90% dei casi. Oltre l'80% dei pazienti con tre copie di Smn2 sviluppa il tipo 2 (30% dei casi). Senza trattamento, questi pazienti non sono in grado di camminare e necessitano di una sedia a rotelle, e più del 30% muore entro i 25 anni. La perdita di motoneuroni non può essere invertita, quindi è fondamentale diagnosticare la Sma e iniziare il trattamento, comprese le cure di supporto proattive, il più presto possibile per arrestare la perdita di motoneuroni e la progressione della malattia.
"Sappiamo che la terapia genica aumenta la sua efficacia e, quindi, migliora la risposta del paziente, quanto prima viene somministrata - afferma Anita Pallara, presidente dell'associazione Famiglie Sma - Per questo ribadiamo l'importanza dello screening neonatale, che deve essere esteso a tutte le regioni in modo da garantire sull'intero territorio nazionale lo stesso diritto alla salute. Accanto allo screening, sottolineiamo anche l'importanza di garantire alle famiglie il necessario accompagnamento nel percorso di cura e nelle successive fasi di follow-up post trattamento, attraverso una presa in carico da parte dei centri specializzati sull'intero territorio nazionale".
A supporto dell'estensione di rimborsabilità - prosegue la nota - è stato determinante il completamento dello studio di fase 3 Spr1nt, che ha dimostrato come i piccoli pazienti con tre copie del gene di backup Smn2, trattati in modo pre-sintomatico, abbiano raggiunto traguardi motori appropriati alla loro età, inclusa la capacità di stare in piedi e di camminare. Lo stesso studio conferma, inoltre, l'importanza dello screening neonatale per la Sma, per identificare i pazienti quando sono pre-sintomatici, con un impatto significativo sui potenziali esiti terapeutici.
"Bisogna tenere conto del fatto che la degenerazione dei motoneuroni inizia prima della nascita, si intensifica rapidamente e che il processo non può essere invertito - precisa Marika Pane, direttore clinico del Centro Nemo pediatrico di Roma e professore associato di Neuropsichiatria infantile all'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma - L'aspetto innovativo di questo trattamento è che interviene direttamente sul difetto genetico con un'unica somministrazione; quindi, è effettuato una sola volta nella vita. In base agli studi clinici a disposizione, il trattamento precoce consente di ottenere, nei piccoli pazienti, tappe di sviluppo motorie che si avvicinano a quelle dei coetanei sani, come il controllo della testa e la capacità di sedersi senza supporto, senza il bisogno di ricorrere a supporti ventilatori che normalmente la storia della malattia prevede".
Proprio con l'avvento della terapia genica, la comunità dei pazienti Sma e delle loro famiglie ha visto cambiare la storia naturale della malattia. Come provano i dati sull'impiego di onasemnogene abeparvovec nella normale pratica clinica in Italia (Rwe, Real World Evidence, evidenza nel mondo reale), a conferma che quanto riportato dagli studi clinici internazionali si traduce in effettivo beneficio per i pazienti trattati nel nostro Paese, dove sono già stati coinvolti circa 125 bambini. "L'estensione della rimborsabilità della terapia genica per l'atrofia muscolare spinale di tipo 2 da parte di Aifa è un ulteriore passo significativo per i bambini che nascono con una diagnosi di Sma - conclude Roberta Rondena, Country Value & Access Head, Novartis - Un traguardo importante, raggiunto grazie alla collaborazione con istituzioni, società scientifiche e associazione pazienti che, auspichiamo, possa essere un modello virtuoso per il futuro. L'impegno di Novartis in questa area terapeutica continuerà per raggiungere sempre più pazienti, contribuendo a ridurre l'impatto della malattia e a garantire una migliore qualità di vita ai piccoli pazienti e alle loro famiglie".
Roma, 23 apr. (Adnkronos) - Al via alla Camera la seduta del Parlamento per l'elezione di un giudice costituzionale chiamato a sostituire Silvana Sciarra, cessata dal mandato lo scorso 11 novembre. Si tratta del terzo scrutinio dopo quelli dell'8 e 29 novembre sempre dello scorso anno conclusisi con un nulla di fatto. Anche in questo caso per ottenere la nomina occorrono i due terzi dei componenti l'Assemblea, vale a dire 403 voti, un tetto irraggiungibile senza un accordo tra la maggioranza, che dispone di 355 voti, e l'opposizione. Probabile perciò una nuova fumata nera.
Caltanissetta, 23 apr. (Adnkronos) - "Se l'agenda rossa avesse avuto un contenuto neutro sarebbe riapparsa, e non è vero che si è bruciata. Cosa c'era scritto? Potevano essere appunti sul dossier mafia e appalti? Ci sta. Potevano essere considerazioni sul 'nido di vipere' o sull'amico che lo ha tradito? Già. Io dico anche una'altra cosa. Ascoltando la conferenza del giudice Borsellino a Casa Professa tutto quello che poteva dire lo ha detto e non era poco. Disse anche che una cosa non la poteva dire perché 'io sono testimone e lo devo andare a dire alla Procura di Caltanissetta'. Se dice tutto quello che dice ma non su quello di cui è testimone sulla morte di Falcone, è legittimo che io mi chieda se tra le causa ci stava pure la testimonianza su Capaci che nessuno voleva sentire?".C osì l'avvocata Rosalba Di Gregorio, legale di parte civile di Cosimo Vernengo, Giuseppe La Mattina e Tanino Murana, tre delle vittime innocenti accusate ingiustamente dal falso collaboratore Vincenzo Scarantino, proseguendo la sua arringa difensiva.
Washington, 23 apr. (Adnkronos) - L'amministrazione Biden sta preparando un pacchetto di sostegno militare all'Ucraina "più ampio del normale" che includerà veicoli blindati, pezzi di artiglieria e sistemi di difesa aerea. Lo scrive Politico, citando due funzionari Usa, secondo i quali il Dipartimento della Difesa sta ultimando gli ultimi ritocchi alla nuova tranche di aiuti da 61 miliardi di dollari, con l'obiettivo di inviarla a Kiev nei tempi più rapidi possibile. Il disegno di legge - sottolinea Politico - dovrebbe essere approvato già oggi dal Senato (ultima tappa dell'iter legislativo dopo il via libera della Camera dei Rappresentanti) e arrivare subito dopo sulla scrivania del presidente Joe Biden per la firma.
L'Amministrazione sta preparando un "grande pacchetto per aiutare a soddisfare le esigenze dell'Ucraina sul campo di battaglia", ha affermato una delle due fonti. Secondo un'altra fonte, dovrebbe includere veicoli da combattimento Bradley, vecchi Humvee, veicoli corazzati M113, nonché missili.
Il superamento dello stallo al Congresso sugli aiuti a Kiev è stato comunicato ieri da Biden al presidente ucraino, Volodymyr Zelensky. Il capo della Casa Bianca ha comunicato all'alleato che gli Stati Uniti "invieranno velocemente importanti nuovi aiuti militari per venire incontro alle esigenze urgenti dell'Ucraina sul campo di battaglia e per la difesa aerea, non appena il Senato approverà il pacchetto aggiuntivo di sicurezza nazionale e verrà firmata la legge". Secondo quanto reso noto dalla Casa Bianca, Biden ha "ribadito l'impegno duraturo degli Stati Uniti a sostegno dell'Ucraina".
Celeste Wallander, assistente segretaria della Difesa per gli Affari di sicurezza internazionale, ha recentemente dichiarato ai membri del Congresso che il Pentagono sta pianificando di trasferire gli aiuti "entro una settimana o due" dopo l'approvazione.
Il Pentagono ha inviato un solo pacchetto di aiuti all'Ucraina da dicembre, quando ha esaurito i fondi per inviare ulteriori armi attingendo alle sue scorte. A marzo, tuttavia, il Dipartimento della Difesa ha messo insieme 300 milioni di dollari di risparmi derivanti da contratti precedenti per inviare un pacchetto di emergenza a Kiev comprendente artiglieria, difese aeree e missili a lungo raggio.
Zelensky ha accolto con favore il voto di sabato scorso della Camera, evidenziando sui social media che i nuovi aiuti salveranno vite umane. Oltre agli aiuti, tuttavia, Politico ha riferito che gli Stati Uniti stanno valutando la possibilità di inviare fino a 60 consiglieri militari a Kiev per facilitare i trasferimenti di armi in arrivo. Alti funzionari statunitensi hanno recentemente avvertito che la Russia sta guadagnando terreno mentre i soldati ucraini in prima linea stanno esaurendo le munizioni. La settimana scorsa il direttore della Cia, William Burns ha avvertito che senza le nuove armi americane l'Ucraina potrebbe essere sconfitta entro la fine dell'anno.
Caltanissetta, 23 apr. (Adnkronos) - "Le condotte" dei tre poliziotti imputati nel processo d'appello sul depistaggio sulla strage di via D'Amelio di concorso in calunnia aggravata dall'avere agevolato Cosa nostra "costiuiscono la perfetta conoscenza dell'agevolazione a Cosa nostra". A dirlo, proseguendo la discussione in aula al processo d'appello per il depistaggio sulla strage Borsellino è l'avvocata Rosalba Di Gregorio, legale di parte civile di Cosimo Vernengo, Giuseppe La Mattina e Tanino Murana, tre delle vittime innocenti accusate ingiustamente dal falso collaboratore Vincenzo Scarantino. Alla sbarra tre poliziotti, Mario Bo, Michele Ribaudo e Fabrizio Mattei, accusati di concorso in calunnia aggravata dall'avere favorito Cosa nostra. In primo grado era caduta l'aggravante mafiosa per due dei tre poliziotti imputati del processo. Prescritti i reati per Mario Bo e Fabrizio Mattei mentre Michele Ribaudo era stato assolto "perché il fatto non costituisce reato".
Roma, 23 apr. (Adnkronos) - "Dopo la vittoria in Basilicata - che attesta il giudizio positivo degli elettori sia sul governo Meloni, sia sulla presidenza Bardi - la prossima sconfitta della sinistra si avrà in Piemonte, con la riconferma del presidente Cirio. Fratelli d'Italia continua ad essere il traino di una coalizione di centrodestra che, a differenza della sinistra, si preoccupa di risolvere con buon senso i problemi delle persone comuni, come i nuovi sgravi Irpef per i redditi più bassi, anziché rispondere alle inutili e stucchevoli polemiche che le sinistre agitano per cercare - ma invano - di fare notizia". Lo dichiara il capogruppo di Fratelli d'Italia alla Camera dei deputati, Tommaso Foti.
Roma, 23 apr. (Adnkronos) - "La vittoria del governatore Vito Bardi rafforza la centralità di Forza Italia, che continua a raccogliere consensi e ad essere sempre più decisiva per il successo della coalizione, con i suoi candidati in grado di aggregare altre forze politiche. Un risultato che è stato possibile anche grazie alla crescita esponenziale dei tesserati: in Basilicata le adesioni a Forza Italia sono più che quadruplicate, passando da 425 a 1.821 in un solo anno e consentendo al nostro movimento di raggiungere il 13,1% dei voti". Lo afferma il deputato e Responsabile nazionale Adesioni di Forza Italia, Tullio Ferrante.
"È un traguardo straordinario - evidenzia l'azzurro - che dedichiamo al nostro Presidente Silvio Berlusconi: fu lui a scegliere, 5 anni fa, il governatore Bardi. La mobilitazione che abbiamo avviato sui territori si sta dimostrando determinante per la crescita di Forza Italia, dell'area moderata e di tutto il centrodestra. Continueremo a lavorare, sotto la guida del nostro segretario Antonio Tajani, perché sempre più elettori si riconoscano nei nostri valori popolari, liberali ed europeisti".
