“Benefici misurabili, anche se transitori”. Proviene da un rimedio vecchio di un secolo l’ultima possibile arma contro il disturbo dello spettro autistico. È un farmaco adoperato per il trattamento della malattia del sonno africana: la suramina. A sperimentarne gli effetti contro l’autismo, un team di ricercatori dell’University of California San Diego School of Medicine. I risultati dello studio – finanziato dall’associazione “N of One: Autism Research Foundation”, creata da genitori di figli autistici – sono stati pubblicati sulla rivista Annals of Clinical and Translational Neurology. Risultati ancora preliminari, precisano gli scienziati. Il farmaco centenario è stato, infatti, testato solo un gruppo molto ristretto di persone, un campione statisticamente poco significativo: 10 bambini autistici tra i 5 e i 14 anni. Ma i primi test, condotti anche su topolini di laboratorio, sono stati molto promettenti, mostrando un evidente miglioramento dei sintomi. Anche se, al momento, solo temporaneo. Analoghi progressi sono stati, inoltre, osservati anche nei topolini trattati col farmaco.
I 10 bambini protagonisti del trial clinico sono stati divisi in due gruppi: a metà di loro è stata data una sola dose di suramina, all’altra, invece, un placebo. I primi dati osservati dai ricercatori californiani hanno mostrato miglioramenti nel linguaggio, nelle interazioni sociali e nei comportamenti ripetitivi. In tutte quelle aree, quindi, interessate dalla malattia. Patologia che, secondo i Centers for disease control and prevention (Cdc) Usa, colpisce un bimbo su 68, un numero cresciuto 10 volte negli ultimi 40 anni. Due bambini, in particolare, di 6 e 14 anni, secondo quanto segnalato anche dai loro genitori, sono riusciti a pronunciare le prime frasi di senso compiuto della loro vita, e persino a cantare, ad appena una settimana di distanza dall’infusione del farmaco. “La stessa cosa non si è ripetuta in nessuno dei bambini ai quali è stato dato il placebo – spiega Robert Naviaux, coordinatore dello studio -. Il primo aspetto che volevamo verificare con la nostra ricerca – aggiunge lo studioso – era se il farmaco fosse sicuro e ben tollerato. Visto che i primi risultati sono stati promettenti, bisognerà adesso fare uno studio più vasto per confermarli”.
La sperimentazione ha ottenuto anche un altro risultato, stavolta più durevole. Ha indicato ai ricercatori una possibile strada verso la comprensione della genesi dell’autismo. Ancora in gran parte sconosciuta agli scienziati, sebbene secondo recenti studi in un 10-15% dei casi, sia legata ad alterazioni genetiche. L’ipotesi dei ricercatori Usa è che uno dei possibili motori dello sviluppo della malattia sia un particolare processo biochimico delle nostre cellule. Gli scienziati lo chiamano “risposta cellulare al pericolo” (Cell danger response), determinato da un danno cellulare. Questo meccanismo, secondo l’ipotesi contenuta nello studio Usa, nell’infanzia o in gravidanza s’incepperebbe. E una delle conseguenze potrebbe essere proprio l’insorgenza dell’autismo. “Questo blocco può alterare permanentemente il modo in cui le cellule rispondono al mondo esterno – sottolinea Naviaux -. Quando ciò accade, le cellule si comportano come se fossero ancora danneggiate o in imminente pericolo, anche se – aggiunge lo studioso Usa – la causa originale del danno o della minaccia è già stata superata”. I ricercatori Usa stanno adesso lavorando sulla stessa categoria di farmaci della suramina, i cosiddetti antipurinergici, potenzialmente in grado di normalizzare questa risposta biochimica delle cellule. E, quindi – questo il loro auspicio -, di trattare anche i sintomi comportamentali dell’autismo.
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